Орфанні лікарські препарати – це ті, які застосовуються для лікування рідкісних хвороб. Їх ще називають «сирітськими». Здається, якщо захворювання рідкісне, то і зустріти його складно.

Насправді діє парадокс. Незважаючи на рідкість, в сукупності хворих з такими діагнозами досить багато. Приміром, у європейських країнах їх 30 млн осіб, тобто приблизно кожен 15-й людина страждає від орфанного захворювання. Для їх лікування застосовують спеціальні медикаменти.

Реєстрація орфа препаратів

Подібні препарати слідують звичайно по тому ж шляху виробництва та реєстрації, що і звичайні лікарські засоби. Але їм надають деякі пільги, які спонукають виробників інвестувати саме в їх розробки.

Втручання уряду для підтримки виробництва здійснюється різними способами: податкові пільги та стимули, спрощена процедура допуску на внутрішній ринок, субсидування розробок, збільшення періоду ексклюзивності на ринку.

Хто присвоює статус

Статус орфанного препарату присвоюється ліків Комітетом з орфанних препаратів Європейського агентства з лікарських засобів (Committee for Orphan Medicinal Products, European Medicines Agency). Потім затверджується Європейською комісією. Тільки після цього видається реєстраційне свідоцтво.

Вимоги

Щоб заявка на присвоєння препарату статусу орфанного була схвалена, необхідно, щоб він відповідав наступним вимогам:

Повинен використовуватися для діагностики, терапії чи профілактики захворювання, яке загрожує життю людини або має хронічну форму.

Хвороба повинна зустрінься не більше ніж у 5 людей з 10 000 в країнах Європейського Союзу або має бути малоймовірно, що продажі фармацевтичного кошти будуть покривати витрати, необхідні для його розробок.

Відсутній відповідний спосіб діагностики, лікування чи профілактики захворювання або, якщо він створений, розглянуте ліки повинне допомагати пацієнтам з такою недугою.

На рівні закону

В Росії в кінці березня 2010 року був схвалений законопроект «Про обіг лікарських засобів», який передбачає державне регулювання цін на препарати, які вважаються найважливішими і життєво необхідними. При цьому в остаточному варіанті не було згадок про так званих орфа препаратах. Така поправка зникла з закону після першої вичитки Державної думи.

З-за цього кілька десятків благодійних фондів об’єдналися у зверненні до президента Росії. Вони просили узаконити оборот орфа засобів і спростити режим їх ввезення та реєстрації у країні.

В результаті було опубліковано офіційну заяву на сайті Моз. Таким чином, процедуру ввезення подібних ліків спростили. Тепер вона становить не більше 5 діб.

Дозвіл на ввезення для особистого користування видають в електронному вигляді з цифровим підписом. Завдяки цьому хворим з віддалених регіонів не доведеться відвідувати столицю, вистоювати черги до кабінетів, щоб отримати дозвіл.

Орфанні хвороби

Прикладами орфа захворювань є:

Мукополісахаридоз. Спадкове захворювання у важкій формі, яка стосується порушення обмінних процесів. У Росії в середньому народжується приблизно 15 людей з такою недугою щороку.

Гемофілія. Спадкова патологія, при якій діагностується дефіцит фактора згортання крові, через що процес сповільнюється. У Росії зареєстровано 8 тис. хворих.

Хронічний слизовий кандидоз. Збудником є грибок роду Candida. Зазвичай з’являється у дітей до 18 років.

Крім того, в цей перелік входять мукормикоз, зигомикоз, тимома, злоякісна саркома м’яких тканин, кістозний фіброз, гіперпролактинемія, синдром Ретта, виразковий коліт шлунка, синдром Маджид, аниридия. Це не єдині орфанні патології – їх переліку набагато більше.

Перелік популярних препаратів

Найвідомішими орфа препаратами при захворюваннях є:

“Солирис”. Діючим компонентом є екулізумаб. Засіб є иммунодепрессантом. Показання до застосування – атиповий гемолітико-уремічний синдром, а також пароксизмальна нічна гемоглобінурія. До протипоказань відноситься бактеріоносійство Neisseria meningitides, активне інфекційне ураження, відсутність вакцинації, патології печінки і нирок у важкій формі.

“Энплейт”. Головною діючою речовиною є ромиплостим. Ліки призначають при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.

“Элапраза”. Основним компонентом є идурсульфаза. Ліки призначають при мукополісахарідозі другого типу.

“Траклир”. Головним речовиною в препараті є бозентан. Його застосовують при легеневій гіпертензії.

“Енбрел”. У складі ліки присутній этанерцепт. Його призначають при юнацькому артриті з системним початком.

“Наглазим”. Активним компонентом є галсульфаза. Засіб використовують при мукополісахарідозі четвертого типу.

“Актемра”. Містить тоцилизумаб. Його призначають при юнацькому артриті з системним початком.

“Револейд”. Активний компонент – элтромбопаг. Засіб застосовують при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.

“Альдазурим”. Основна речовина – ларонидаза. Його призначають при мукополісахарідозі першого типу.

“Иларис”. Діючий компонент – канакинумаб. Засіб використовують при юнацькому артриті з системним початком.

“Привиджен”. Його активним компонентом є людський імуноглобулін. Засіб призначають при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.

“Реплагал”. Діюча речовина – агалсидаза альфа. Його призначають при хворобі Фабрі.

“Эксиджад”. Активний компонент – деферазирокс. Засіб застосовують при неуточненої апластичної анемії.

“Орфадин”. Діюча речовина – нитизинон. Його призначають при тирозинемии.

“Адемпас”. Містить риоцигуат. Його призначають при легеневій гіпертензії.

“Опсамит”. Містить мацитентан. Його застосовують при легеневій гіпертензії.

“Ревацион”. У складі присутня силденафіл. Призначається при легеневій гіпертензії.

“Майозайм”. Головний компонент – алглюкозидаза альфа. Препарат застосовують при хворобі Помпі.

“Завеска”. Основна діюча речовина – миглустат. Його призначають при сфинголипидозах.

“Вентавис”. Містить ілопрост. Призначають при легеневій гіпертензії.

“Фабразим”. Містить агалсидазу бета. Призначається при сфинголипидозах.

“Волибрис”. Чинне з’єднання – амбризентан. Призначається при легеневій гіпертензії.

“Иломедин”. Активний компонент – ілопрост. Ліки використовують при легеневій гіпертензії.

Цей перелік орфа препаратів вважається найбільш популярним серед тих, які призначають при захворюваннях.

Протипоказання

Препарати заборонені до прийому при підвищеній чутливості до активного з’єднання ліки, а також при важких формах патології печінки і нирок. Дітям дають лише після дозволу лікаря.

Висновок

Таким чином, список орфа препаратів – це перелік ліків, які призначають при захворюваннях з однойменної групи. Такі патології вважаються рідкісними.

Для розробки орфа препаратів надаються пільги компаніям. Реєстрація здійснюється так само, як і в інших фармацевтичних засобів, але з додатковим підтвердженням від відповідної комісії.

Що стосується пацієнтів, то необхідно пам’ятати, що ліки повинен призначати виключно лікар. Самостійне придбання препаратів не рекомендується, оскільки може не принести бажаного результату, а тільки погіршити перебіг хвороби.