Орфанні препарати: список з назвами, призначення, показання та протипоказання
Орфанні хвороби
Прикладами орфа захворювань є:
Мукополісахаридоз. Спадкове захворювання у важкій формі, яка стосується порушення обмінних процесів. У Росії в середньому народжується приблизно 15 людей з такою недугою щороку.
Гемофілія. Спадкова патологія, при якій діагностується дефіцит фактора згортання крові, через що процес сповільнюється. У Росії зареєстровано 8 тис. хворих.
Хронічний слизовий кандидоз. Збудником є грибок роду Candida. Зазвичай з’являється у дітей до 18 років.
Крім того, в цей перелік входять мукормикоз, зигомикоз, тимома, злоякісна саркома м’яких тканин, кістозний фіброз, гіперпролактинемія, синдром Ретта, виразковий коліт шлунка, синдром Маджид, аниридия. Це не єдині орфанні патології – їх переліку набагато більше.
Перелік популярних препаратів
Найвідомішими орфа препаратами при захворюваннях є:
“Солирис”. Діючим компонентом є екулізумаб. Засіб є иммунодепрессантом. Показання до застосування – атиповий гемолітико-уремічний синдром, а також пароксизмальна нічна гемоглобінурія. До протипоказань відноситься бактеріоносійство Neisseria meningitides, активне інфекційне ураження, відсутність вакцинації, патології печінки і нирок у важкій формі.
“Энплейт”. Головною діючою речовиною є ромиплостим. Ліки призначають при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
“Элапраза”. Основним компонентом є идурсульфаза. Ліки призначають при мукополісахарідозі другого типу.
“Траклир”. Головним речовиною в препараті є бозентан. Його застосовують при легеневій гіпертензії.
“Енбрел”. У складі ліки присутній этанерцепт. Його призначають при юнацькому артриті з системним початком.
“Наглазим”. Активним компонентом є галсульфаза. Засіб використовують при мукополісахарідозі четвертого типу.
“Актемра”. Містить тоцилизумаб. Його призначають при юнацькому артриті з системним початком.
“Револейд”. Активний компонент – элтромбопаг. Засіб застосовують при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
“Альдазурим”. Основна речовина – ларонидаза. Його призначають при мукополісахарідозі першого типу.
“Иларис”. Діючий компонент – канакинумаб. Засіб використовують при юнацькому артриті з системним початком.
“Привиджен”. Його активним компонентом є людський імуноглобулін. Засіб призначають при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
“Реплагал”. Діюча речовина – агалсидаза альфа. Його призначають при хворобі Фабрі.
“Эксиджад”. Активний компонент – деферазирокс. Засіб застосовують при неуточненої апластичної анемії.
“Орфадин”. Діюча речовина – нитизинон. Його призначають при тирозинемии.
“Адемпас”. Містить риоцигуат. Його призначають при легеневій гіпертензії.
“Опсамит”. Містить мацитентан. Його застосовують при легеневій гіпертензії.
“Ревацион”. У складі присутня силденафіл. Призначається при легеневій гіпертензії.
“Майозайм”. Головний компонент – алглюкозидаза альфа. Препарат застосовують при хворобі Помпі.
“Завеска”. Основна діюча речовина – миглустат. Його призначають при сфинголипидозах.
“Вентавис”. Містить ілопрост. Призначають при легеневій гіпертензії.
“Фабразим”. Містить агалсидазу бета. Призначається при сфинголипидозах.
“Волибрис”. Чинне з’єднання – амбризентан. Призначається при легеневій гіпертензії.
“Иломедин”. Активний компонент – ілопрост. Ліки використовують при легеневій гіпертензії.
